Дев’ятимісячний американський хлопчик з рідкісним метаболічним захворюванням став першим пацієнтом у світі, який отримав індивідуальну генетичну терапію з використанням технології Crispr-Cas9. Ця технологія, яка отримала Нобелівську премію з хімії у 2020 році, допомогла хлопчику уникнути пересадки печінки. Хвороба, яку у нього діагностували від народження, була спричинена генетичним дефектом, який ускладнював виведення токсичних відходів організму. Лікарі запропонували родині експериментальну терапію, яка була розроблена спеціально для хлопчика з урахуванням його генетичних особливостей. Після проведення процедури медикаменти, які отримував хлопчик, стали менш потрібні, але для повноцінної оцінки ефективності та безпечності терапії необхідне подальше спостереження. Лікарі вірять, що цей успішний випадок відкриє нові можливості для індивідуального лікування рідкісних генетичних захворювань у майбутньому.
